Accéder à l’innovation médicale

L’accès à l’innovation thérapeutique est un enjeu clé de la santé de demain pour tous. Cette rubrique propose un éclairage sur la recherche clinique et l’accès précoce à l’innovation.

Comprendre l’innovation thérapeutique

Pour les associations et les patients, l’innovation thérapeutique est une promesse de guérison et de soins supplémentaires. Y avoir accès est donc primordial, le plus tôt possible et dans les meilleures conditions. Concrètement qu’est-ce que l’innovation thérapeutique ? Comment y avoir accès ? Comment intégrer les essais cliniques ? Comment les associations peuvent-elles informer les patients ? Innov’Asso fait le point sur l’accès précoce à l’innovation.

Qu’est-ce que la recherche clinique ?

Pour que les patients aient accès à un médicament et qu’un médecin puisse le prescrire, de nombreuses étapes doivent être franchies à commencer par la recherche clinique. Cette dernière apporte des connaissances indispensables sur les maladies humaines permettant la mise au point de nouveaux médicaments. Ce processus est minutieux et long, entre 10 et 15 ans sont en moyenne nécessaires pour la mise en place d’un nouveau médicament. De nombreuses nouvelles molécules sont candidates au statut de médicament mais seule 1 sur 10 000 sera finalement utilisée pour traiter les patients, après avoir passé toutes les phases d’essais cliniques  et obtenu son AMM.

En savoir plus sur les étapes de développement d’un médicament

 

Qu’est-ce qu’un essai clinique ?

Les essais cliniques sont également appelés « essais thérapeutiques » ou « études cliniques ». Ces trois termes désignent les études d’évaluation de nouveaux médicaments ou d’associations de médicaments ou les nouvelles façons de les administrer (par comprimés plutôt que par injection, par exemple). Les essais cliniques peuvent également évaluer de nouvelles techniques de traitement (nouveau type d’opération chirurgicale ou de radiothérapie, par exemple) ou de diagnostic (nouveau test biologique, par exemple).

Les essais cliniques sont obligatoires à l’obtention de l’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM). Au-delà de la validation de l’efficacité et la sécurité d’un médicament, les essais cliniques permettent de faire bénéficier les malades des avancées de la recherche fondamentale.

Pour des raisons éthiques et juridiques, un essai clinique n’est conduit qu’après autorisation de l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé (ANSM) qui s’est assurée de la sécurité des personnes se prêtant à la recherche biomédicale, et après avis favorable du Comité de Protection des Personnes (C.P.P). Ce système sera bientôt remplacé par un Guichet unique européens des essais cliniques.

En savoir plus sur les étapes clés de l’accès au marché d’un médicament

 

Quelles sont les différentes phases d’un essai clinique ?

Les études cliniques sont réparties en 4 phases différentes.

La phase I correspond à la phase de recherche et constitue les premières études sur l’homme en vérifiant les effets cliniques (tolérance) et pharmacologiques d’un candidat-médicament sur des personnes non malades (volontaires sains).

Puis, les phases II, III, IV correspondent au développement clinique d’un médicament. Au cours de ces différentes étapes le nouveau traitement est évalué sur des patients touchés par la maladie pour laquelle le médicament est étudié. L’efficacité du médicament y est étudiée et les doses auxquelles il est actif et auxquelles il risque de devenir toxique sont évaluées.

Les essais cliniques de phase IV se poursuivent même après l’obtention de l‘autorisation de mise sur le marché et la commercialisation du médicament pour approfondir la connaissance du médicament, évaluer sa tolérance à grande échelle dans des conditions d’utilisation réelle, en « vraie vie », qui diffèrent des conditions d’évaluation dans le cadre d’essais cliniques.

Tout au long de la recherche, le médicament fait l’objet d’une surveillance étroite : la pharmacovigilance. Ce mode de surveillance repose sur la déclaration de tout signe anormal dû à la prise d’un médicament auprès de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM)

 

Par qui sont menés les essais cliniques ?

Un essai clinique est conduit par un médecin dit « investigateur de l’essai ». Il propose au patient de participer à l’essai, lui fournit toutes les explications nécessaires et le suit durant toute la durée de l’essai.

En plus du médecin investigateur, selon l’étude, le malade peut être entouré d’une équipe médicale complète, disponible pour l’informer, l’écouter, répondre à ses questions et à ses attentes : l’infirmière, l’attaché(e) de recherche clinique ou « ARC » (qui aide le médecin investigateur à l’inclusion et au suivi des malades), un psychologue si le malade en exprime le besoin, et le médecin traitant, tenu régulièrement informé des résultats de l’essai.

Dans quelles conditions un patient peut-il intégrer un essai thérapeutique ?

Un essai clinique peut être proposé à toute personne souffrant de la maladie concernée par le produit en cours de développement et répondant aux critères d’inclusion définis par la recherche.

Critères d’inclusion (et de non-inclusion / exclusion) des patients à un essai clinique

Les critères d’inclusion à un essai clinique sont propres à chaque essai. Ils ont pour objectif de sélectionner les participants de façon appropriée afin de ne pas leur faire encourir de risques excessifs s’ils sont amenés à réaliser l’essai.
Il existe des critères de sélection positifs dont la présence est indispensable pour que les patients puissent être inclus dans la recherche. Ces critères sont généralement l’âge, la maladie et les antécédents médicaux (traitements préalables, événements indésirables liés à la prise d’un traitement, etc.).
Des critères de sélection négatifs, également appelés critères d’exclusion, dont l’absence est indispensable pour que les patients puissent être inclus dans la recherche.

Pour protéger les patients, les essais cliniques répondent à des contraintes réglementaires strictes. Ils s’inscrivent en effet dans la loi Huriet de 1988 qui stipule que les volontaires doivent signer un consentement éclairé (voir encadré) après avoir été informés dans le détail de chaque protocole. La participation à un essai clinique est libre et volontaire. Même après avoir accepté de participer à un essai, chaque personne est libre de le quitter à tout moment. Dans ce cas, le médecin proposera un autre traitement adapté, dans le cadre d’une prise en charge classique.

Consentement éclairé

Préalablement à la réalisation d’une recherche biomédicale sur une personne, le consentement libre, éclairé et exprès de celle-ci doit être recueilli par écrit ou, en cas d’impossibilité, attesté par un tiers indépendant de l’investigateur et du promoteur de l’essai clinique.
Le consentement éclairé du patient est recueilli après que le médecin investigateur ait informé le patient de l’objectif, la méthodologie et la durée de la recherche.
Les bénéfices attendus, les contraintes et les risques prévisibles, y compris en cas d’arrêt de la recherche avant son terme, les éventuelles alternatives médicales ainsi que les modalités de prise en charge médicale prévues en fin de recherche ou en cas d’arrêt prématuré de la recherche, et en cas d’exclusion de la recherche lui sont également transmises.
Toutes les informations communiquées au patient par le médecin sont résumées dans un document écrit remis à la personne dont le consentement est sollicité.
Le patient a le libre droit de refuser de participer à une recherche ou de retirer son consentement à tout moment.

Les personnes participant à un essai clinique bénéficient d’un droit d’accès aux conclusions de l’essai. Pour cela, elles doivent s’adresser au médecin investigateur de l’étude. Ces résultats sont également consultables via les registres des essais cliniques qui publient les résultats globaux.

Quelles sont les associations pouvant accompagner les patients dans leur démarche ?

Dans le cadre de nouvelles initiatives avec les associations de patients, Roche a mis en place une collaboration avec le Comité de patients en recherche clinique de la Ligue contre le cancer. Cette initiative a pour objectif d’améliorer la compréhension des documents d’information relatifs à ses études. Les patients mieux informés pourront ainsi, s’ils le souhaitent, participer aux essais cliniques.

Le Comité de patients en recherche clinique de la Ligue contre le cancer a été créé en 1997. Sa mission : relire les protocoles des études cliniques et les documents d’information destinés aux patients souhaitant participer à ces études. Le Comité assurera désormais la relecture de tous les documents d’information et de « consentement éclairé » (voir encadré) remis aux participants en amont d’un essai clinique et, sera en mesure, si nécessaire, de proposer des pistes d’amélioration et de simplification du document.

Le Comité de patients de la Ligue se compose de 54 représentants des patients répartis sur toute la France. Pour ne pas retarder la mise en place des études cliniques, la relecture a lieu dans un délai court, avant le passage du protocole devant le CPP (Comité de protection des personnes) chargé de le valider. De plus, la confidentialité des informations communiquées par les promoteurs est strictement appliquée pour maintenir leur confiance et leur participation.

Fort de son expérience de quinze années de la relecture de protocoles, le Comité des patients de la Ligue souhaite aujourd’hui être impliqué plus en amont, dans la construction des études. Pour Marie Lanta, coordinatrice du comité : « Les représentants des patients qui siègent au Comité pourraient faire gagner un temps considérable aux promoteurs en donnant leur avis éclairé sur les conditions d’inclusion et d’exclusion, les critères de jugement ou le rythme et la nature du suivi médical pendant l’étude. » Pour aller dans ce sens, un Guide du relecteur de protocole clinique a été publié par le Comité de patients.
Cette nouvelle collaboration entre Roche et le Comité de patients en recherche clinique de la Ligue contre le cancer est donc une première étape vers une implication toujours plus grande des patients et des associations qui les représentent. En effet, lenombre de protocoles examinés par le Comité est en forte augmentation : en 2012, 68 protocoles ont été relus, soit près du double des chiffres de 2011.

« Il reste du chemin à faire pour relire les quelques 250 protocoles de recherche clinique contre le cancer qui sont promus chaque année. De nouvelles forces sont nécessaires et le recrutement de relecteurs continue. »

Marie Lanta

Comment associations et patients peuvent-ils se former sur ce domaine complexe de l’accès à l’innovation ?

EUPATI, l’Académie Européenne de Patients pour l’Innovation Thérapeutique est un projet financé via l’Initiative Médicaments innovants (IMI) (voir encadré), un partenariat public-privé entre l’Union européenne et la Fédération européenne des associations et industries pharmaceutiques (EFPIA). Lancé en février 2012, il sera financé jusqu’en 2017. L’objectif : augmenter la capacité des patients à agir en tant que défenseurs ou consultants dans les essais cliniques.

Le projet EUPATI rend possible l’accès à du matériel éducatif sur la recherche et le développement de nouveaux médicaments et thérapies. EUPATI collecte des ressources pédagogiques dans les sept langues les plus couramment parlées en Europe et les regroupe dans une bibliothèque publique. Des formations et ateliers sont également développés. Les modules éducatifs portent notamment sur le processus de développement d’un médicament, les objectifs et le déroulement des essais cliniques, la sécurité des médicaments, l’économie de la santé ainsi que la médecine préventive et personnalisée. Autant de matériel que les associations pourront utiliser pour se former et informer les patients les rendant ainsi davantage acteurs du circuit de l’accès à l’innovation thérapeutique.

L’initiative médicaments innovants

L’initiative médicaments innovants (IMI), ou en anglais innovative medicines initiative, est une plate-forme technologique européenne créée en 2004 par la Communauté européenne et la fédération européenne des associations de l’industrie pharmaceutique (EFPIA).

L’objectif d’IMI est d’identifier les points bloquants de la R&D du secteur du médicament : pharmacovigilance, efficacité des médicaments, gestion des connaissances, enseignement et formation. Autant de domaines dont l’amélioration permettra d’améliorer la Recherche pour découvrir et développer plus rapidement de nouveaux médicaments.


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Quand ? Mardi 29 novembre 2016

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