Intégrer les données de vie dans l’évaluation des produits de santé
Qu’appelle-t-on données de vie ?
Par « données de vie réelle » ou « données de vie », on entend des informations directement recueillies auprès des patients sur leur ressenti, sans passer par le filtre d’une donnée clinique ou biologique. Les données de vie reflètent leur bien-être et leur expérience du traitement à l’étude, dans tous les aspects de leur vie quotidienne.
Les données dites « de qualité de vie » font partie des données de vie. Les deux ne sont pas exactement synonymes : la qualité de vie contient, historiquement, des domaines qui sont traditionnellement définis (par exemple, douleur, vitalité, bien-être mental), comme en témoigne l’existence de questionnaires standardisés pour la mesurer.
Les données dites « de vie » les contiennent, mais explorent également d’autres dimensions, par exemple la satisfaction vis-à-vis des soins apportés ou la facilité d’usage d’un traitement particulier.
Où commencer lorsqu’on débute dans le domaine ?
Pour une association qui souhaite se lancer dans la collecte de données de vie réelle, la qualité de vie est un bon point de départ du fait de l’existence de questionnaires validés. Ces questionnaires peuvent être génériques (utilisables quelle que soit la maladie) ou spécifiques à une pathologie ou à un domaine particulier (par exemple, la douleur ou l’autonomie).
Commencer par la qualité de vie permet de se concentrer sur la technique de collecte et l’analyse des données. Plus tard, il sera possible d’apprendre à créer ses propres questionnaires de données de vie réelles. Dans tous les cas, au début, il est préférable de se faire aider par des experts de ce type d’évaluation.
PROs, PREs, PROMs, PREMs, kézaco ?
L’évaluation des données de vie fait souvent appel à ces concepts. Que ce soit les « résultats déclarés par les patients » (Patient Reported Outcomes, PROs) ou l’ « expérience déclarée par les patients » (Patient Reported Experience, PRE), ces acronymes désignent des dimensions des données de vie. Les PROMs et les PREMs (M comme Measures) indiquent les données de ce type une fois collectées.
Concrètement, une PROM sera, par exemple, effectuée au sein d’un essai clinique, pour avoir une vision subjective des effets, de l’usage et de la toxicité d’un nouveau traitement. Autre exemple, une PREM pourra concerner la qualité des soins telle que perçue par les patients au sein d’un établissement de santé.
Ces données, directement recueillies auprès des patients, sont de plus en plus souvent prises en compte dans l’évaluation des produits de santé, mais aussi dans le processus de certification des établissements de santé (pour les PREMs), en complément de données plus objectives.
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PROMs/PREMs
Comment mesure-t-on la qualité de vie ?
La qualité de vie peut être mesurée par des questionnaires génériques ou spécifiques. Ce sont eux qui sont utilisés dans le cadre des essais cliniques lorsque ceux-ci comportent un volet Qualité de vie. Parmi les questionnaires génériques les plus utilisés, on peut citer le SF-36 (Short-Form-36) et sa version courte SF-12, ainsi que le questionnaire EQ-5D (EuroQoL-5D).
Le SF-36 et le SF-12 explorent huit dimensions de la qualité de vie :
- le sentiment global de santé tel qu’il est subjectivement perçu
- le bien-être physique et les activités quotidiennes
- le bien-être psychique
- la douleur
- les relations avec les autres
- le sentiment de vitalité
- les limitations de la vie quotidienne dues à l’état physique
- les limitations de la vie quotidienne dues à l’état psychique
Ces huit dimensions permettent de mesurer deux scores : le score composite physique (SCP) et le score composite mental (SCM). Le questionnaire EQ-5D se concentre sur cinq dimensions : mobilité, autonomie de la personne, activités courantes, douleurs/gêne, anxiété/dépression.
Pour chaque maladie, il existe des questionnaires de qualité de vie validés, parfois globaux, parfois centrés sur une dimension de la maladie.
Quelle place pour les associations dans la remontée de données de vie ?
Par leur contact direct avec une grande variété de patients, les associations de patients ont un rôle essentiel à jouer dans la collecte des données de vie.
Ce rôle peut se concrétiser par une participation à la conception de PROMs et de PREMs qui seront utilisés, respectivement, dans le cadre d’un essai clinique ou de l’évaluation des établissements de soins. Dans ce cas, il peut être utile d’approcher les promoteurs de ces actions d’évaluation en amont, pour leur faire connaître votre intérêt dans leur conception.
Les associations de patients peuvent également collecter directement ces données en proposant un questionnaire aux patients qu’elles accompagnent. Ces questionnaires peuvent être des questionnaires standards validés (comme ceux sur la qualité de vie) ou des questionnaires conçus par l’association avec l’aide de méthodologistes formés à cet exercice.
Dans ce dernier cas, il peut être intéressant d’y inclure des questions dont les réponses serviront à l’association pour réfléchir à sa stratégie dans les années à venir, en fonction des attentes ou des besoins des patients.
Comment faire valoir les données de vie dans l’évaluation des produits de santé ?
En 2016, la Haute autorité de santé (HAS), qui est chargée de l’évaluation des nouveaux produits de santé, a lancé une expérimentation visant à intégrer l’avis des patients dans cette évaluation. Jusque-là, il arrivait que des associations soient auditionnées sur des produits relevant de leur domaine d’action, au cas par cas.
Désormais, la HAS publie et actualise deux tableaux qui contiennent la liste des évaluations de médicaments et dispositifs médicaux à venir et pour lesquelles la contribution des patients et des associations est possible. Elle lance également des appels à contribution sur les réseaux sociaux.
Pour chaque produit de santé, les associations de patients disposent de différentes informations : nom du produit, usage proposé (indication), motif de l’évaluation, date limite de transmission des contributions (en général avec un délai de 30 à 45 jours). En retour, les associations de patients, agréées ou non, peuvent soumettre une contribution en utilisant un questionnaire dédié.
Les conditions de participation à l’évaluation par la HAS sont précisées dans un guide pratique mis en ligne sur le site de la HAS. Les questionnaires dédiés sont également en ligne avec un questionnaire pour les médicaments et un questionnaire pour les dispositifs médicaux (cf. Ressources).
Conclusion
Depuis la paillasse d’un laboratoire de biologie jusqu’aux commissions réglementaires chargées d’autoriser la mise sur le marché d’un nouveau produit de santé, les opportunités sont nombreuses pour les associations de patients de faire valoir les attentes et le vécu des patients qu’elles représentent.
Forts de leur connaissance sur le ressenti de la maladie et de ses traitements, ainsi que de leur présence sur le terrain, les intervenants associatifs sont des partenaires essentiels pour les professionnels chargés de la recherche et de l’évaluation des nouveaux traitements. Sans avoir à comprendre toutes les subtilités scientifiques ou statistiques de la recherche, ils peuvent s’assurer que, à toutes les phases du développement, ils apportent un supplément de pertinence, de réalisme, d’éthique et de vision globale de l’impact de ces actions de recherche sur la vie des patients et de leurs proches.
Aujourd’hui, les acteurs professionnels de la recherche et de l’évaluation des produits de santé sont davantage demandeurs de la participation et du soutien des patients et de leurs représentants. Il nous revient de répondre à cette attente et d’apprendre à interagir avec le monde scientifique, médical et réglementaire, dans la mesure des moyens de chacune de nos associations.
Nous espérons que cette brochure et les documents en ligne qui y sont associés vous donneront l’envie d’être présent ou de renforcer votre présence dans ce domaine.