Les associations au cœur de l’innovation en santé

Comprendre les essais cliniques et le parcours d’un nouveau médicament

L’accès à l’innovation thérapeutique est un enjeu clé de la santé de demain pour tous. Cette rubrique propose un éclairage sur la recherche clinique et l’accès précoce à l’innovation.

Comprendre l’innovation thérapeutique

Pour les associations et les patients, l’innovation thérapeutique est une promesse de guérison et de soins supplémentaires. Y avoir accès est donc primordial, le plus tôt possible et dans les meilleures conditions. Concrètement qu’est-ce que l’innovation thérapeutique ? Comment y avoir accès ? Comment intégrer les essais cliniques ? Comment les associations peuvent-elles informer les patients ? Innov’Asso fait le point sur l’accès précoce à l’innovation.

Qu’est-ce que la recherche clinique ?

Pour que les patients aient accès à un médicament et qu’un médecin puisse le prescrire, de nombreuses étapes doivent être franchies à commencer par la recherche clinique. Cette dernière apporte des connaissances indispensables sur les maladies humaines permettant la mise au point de nouveaux médicaments. Ce processus est minutieux et long, entre 10 et 15 ans sont en moyenne nécessaires pour la mise en place d’un nouveau médicament. De nombreuses nouvelles molécules sont candidates au statut de médicament mais seule 1 sur 10 000 sera finalement utilisée pour traiter les patients, après avoir passé toutes les phases d’essais cliniques et obtenu son Autorisation de mise sur le marché (AMM).

Un des prérequis afin de pouvoir participer à un essai clinique pour un patient est de bénéficier d’une couverture sociale (assurance maladie).

En savoir plus sur les étapes de développement d’un médicament

Septembre 20143 minutes

Qu’est-ce qu’un essai clinique ?

Les essais cliniques sont également appelés « essais cliniques » ou « études cliniques ». Ces trois termes désignent les études d’évaluation de nouveaux médicaments ou d’associations de médicaments ou les nouvelles façons de les administrer (par comprimés plutôt que par injection, par exemple). Les essais cliniques peuvent également évaluer de nouvelles techniques de traitement (nouveau type d’opération chirurgicale ou de radiothérapie, par exemple) ou de diagnostic (nouveau test biologique, par exemple).

Les essais cliniques sont obligatoires à l’obtention de l’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM). Au-delà de la validation de l’efficacité et la sécurité d’un médicament, les essais cliniques permettent de faire bénéficier les malades des avancées de la recherche fondamentale.

Pour des raisons éthiques et juridiques, un essai clinique n’est conduit qu’après autorisation de l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé (ANSM) qui s’est assurée de la sécurité des personnes se prêtant à la recherche biomédicale, et après avis favorable du Comité de Protection des Personnes (C.P.P). Ce système sera bientôt remplacé par un Guichet unique européens des essais cliniques.

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Comprendre les essais cliniques et le comité de patients de la Ligue

Depuis le 1er juillet 2016, vous pouvez accéder sur le site de la Ligue contre le cancer à une rubrique pour le grand public, dédiée à la recherche clinique.

Quelles sont les différentes phases d’un essai clinique ?

Les études cliniques sont réparties en 4 phases différentes.

La phase I correspond à la phase de recherche et constitue les premières études sur l’homme en vérifiant les effets cliniques (tolérance) et pharmacologiques d’un candidat-médicament sur des personnes non malades (volontaires sains). Dans certains cas précis, pour des raisons éthiques (par exemple en cancérologie), des personnes malades peuvent être recrutées.

Puis, les phases II, III, IV correspondent au développement clinique d’un médicament. Au cours de ces différentes étapes le nouveau traitement est évalué sur des patients touchés par la maladie pour laquelle le médicament est étudié. L’efficacité du médicament y est étudiée et les doses auxquelles il est actif et auxquelles il risque de devenir toxique sont évaluées.

Les essais cliniques de phase IV se poursuivent même après l’obtention de l‘autorisation de mise sur le marché et la commercialisation du médicament pour approfondir la connaissance du médicament, évaluer sa tolérance à grande échelle dans des conditions d’utilisation réelle, en « vraie vie », qui diffèrent des conditions d’évaluation dans le cadre d’essais cliniques.

Tout au long de la recherche, le médicament fait l’objet d’une surveillance étroite : la pharmacovigilance. Ce mode de surveillance repose sur la déclaration de tout signe anormal dû à la prise d’un médicament auprès de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM)

Par qui sont menés les essais cliniques ?

Un essai clinique est conduit par un médecin dit « investigateur de l’essai ». Il propose au patient de participer à l’essai, lui fournit toutes les explications nécessaires et le suit durant toute la durée de l’essai.

En plus du médecin investigateur, selon l’étude, le malade peut être entouré d’une équipe médicale complète, disponible pour l’informer, l’écouter, répondre à ses questions et à ses attentes : l’infirmière, l’attaché(e) de recherche clinique ou « ARC » (qui aide le médecin investigateur à l’inclusion et au suivi des malades), un psychologue si le malade en exprime le besoin, et le médecin traitant, tenu régulièrement informé des résultats de l’essai.

Dans quelles conditions un patient peut-il intégrer un essai thérapeutique ?

Un essai clinique peut être proposé à toute personne souffrant de la maladie concernée par le produit en cours de développement et répondant aux critères d’inclusion définis par la recherche.

Critères d’inclusion (et de non-inclusion / exclusion) des patients à un essai clinique

Les critères d’inclusion à un essai clinique sont propres à chaque essai. Ils ont pour objectif de sélectionner les participants de façon appropriée afin de ne pas leur faire encourir de risques excessifs s’ils sont amenés à réaliser l’essai.
Il existe des critères de sélection positifs dont la présence est indispensable pour que les patients puissent être inclus dans la recherche. Ces critères sont généralement l’âge, la maladie et les antécédents médicaux (traitements préalables, événements indésirables liés à la prise d’un traitement, etc.).
Des critères de sélection négatifs, également appelés critères d’exclusion, dont l’absence est indispensable pour que les patients puissent être inclus dans la recherche.

Pour protéger les patients, les essais cliniques répondent à des contraintes réglementaires strictes. Ils s’inscrivent en effet dans la loi Huriet de 1988 qui stipule que les volontaires doivent signer un consentement éclairé (voir encadré) après avoir été informés dans le détail de chaque protocole. La participation à un essai clinique est libre et volontaire. Même après avoir accepté de participer à un essai, chaque personne est libre de le quitter à tout moment. Dans ce cas, le médecin proposera un autre traitement adapté, dans le cadre d’une prise en charge classique.

Consentement éclairé

Préalablement à la réalisation d’une recherche biomédicale sur une personne, le consentement libre, éclairé et exprès de celle-ci doit être recueilli par écrit ou, en cas d’impossibilité, attesté par un tiers indépendant de l’investigateur et du promoteur de l’essai clinique.
Le consentement éclairé du patient est recueilli après que le médecin investigateur ait informé le patient de l’objectif, la méthodologie et la durée de la recherche.
Les bénéfices attendus, les contraintes et les risques prévisibles, y compris en cas d’arrêt de la recherche avant son terme, les éventuelles alternatives médicales ainsi que les modalités de prise en charge médicale prévues en fin de recherche ou en cas d’arrêt prématuré de la recherche, et en cas d’exclusion de la recherche lui sont également transmises.
Toutes les informations communiquées au patient par le médecin sont résumées dans un document écrit remis à la personne dont le consentement est sollicité.
Le patient a le libre droit de refuser de participer à une recherche ou de retirer son consentement à tout moment.

Les personnes participant à un essai clinique bénéficient d’un droit d’accès aux conclusions de l’essai. Pour cela, elles doivent s’adresser au médecin investigateur de l’étude. Ces résultats sont également consultables via les registres des essais cliniques qui publient les résultats globaux.

Quelles sont les associations pouvant accompagner les patients dans leur démarche ?

Dans le cadre de nouvelles initiatives avec les associations de patients, Roche a mis en place une collaboration avec le Comité de patients en recherche clinique de la Ligue contre le cancer. Cette initiative a pour objectif d’améliorer la compréhension des documents d’information relatifs à ses études. Les patients mieux informés pourront ainsi, s’ils le souhaitent, participer aux essais cliniques.

Le Comité de patients en recherche clinique de la Ligue contre le cancer a été créé en 1997. Sa mission : relire les protocoles des études cliniques et les documents d’information destinés aux patients souhaitant participer à ces études. La mission du comité est de relire les documents d’information remis aux participants lorsqu’ils sont fournis par le promoteur en amont d’un essai clinique et, sera en mesure, si nécessaire, de proposer des pistes d’amélioration et de simplification du document.

Le Comité de patients de la Ligue se compose de 54 représentants des patients répartis sur toute la France. Pour ne pas retarder la mise en place des études cliniques, la relecture a lieu dans un délai court, avant le passage du protocole devant le CPP (Comité de protection des personnes) chargé de le valider. De plus, la confidentialité des informations communiquées par les promoteurs est strictement appliquée pour maintenir leur confiance et leur participation.

Fort de son expérience de quinze années de la relecture de protocoles, le Comité des patients de la Ligue souhaite aujourd’hui être impliqué plus en amont, dans la construction des études. Pour Marie Lanta, coordinatrice du comité : « Les représentants des patients qui siègent au Comité pourraient faire gagner un temps considérable aux promoteurs en donnant leur avis éclairé sur les conditions d’inclusion et d’exclusion, les critères de jugement ou le rythme et la nature du suivi médical pendant l’étude. » Pour aller dans ce sens, un Guide du relecteur de protocole clinique a été publié par le Comité de patients.
Cette nouvelle collaboration entre Roche et le Comité de patients en recherche clinique de la Ligue contre le cancer est donc une première étape vers une implication toujours plus grande des patients et des associations qui les représentent. En effet, le nombre de protocoles examinés par le Comité est en forte augmentation : en 2012, 68 protocoles ont été relus, soit près du double des chiffres de 2011.

« Il reste du chemin à faire pour relire les quelques 250 protocoles de recherche clinique contre le cancer qui sont promus chaque année. De nouvelles forces sont nécessaires et le recrutement de relecteurs continue. »

Marie Lanta

De l’autorisation au remboursement : le parcours d’un nouveau médicament

infographie de lautorisation au remboursement le parcours d'un nouveau mdicament

Recherche clinique

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