Accueil Ateliers Atelier 2 Produire de nouvelles données ou travailler sur des données existantes par ailleurs

Produire de nouvelles données ou travailler sur des données existantes par ailleurs : les points communs des deux démarches

Deux grands types d’études s’offrent aux associations de patients pour un sujet donné :

• La production de nouvelles données via la mise en place d’un recueil spécifique de données
• L’exploitation/analyse de données existantes par ailleurs via l’utilisation de données accessibles

Ces deux démarches peuvent, de manière complémentaire, répondre aux objectifs d’une même enquête. Il est également possible de faire une étude mixte, en chaînant des données issues d’un recueil spécifique à des données existantes.

Phase exploratoire : définir les objectifs de l’enquête

Lorsqu’une association de patients souhaite enquêter sur un thème qui nécessite le recueil de nouvelles données, elle doit en tout premier lieu déterminer précisément la problématique à laquelle elle souhaite répondre ainsi que ses objectifs précis : un objectif principal et des objectifs secondaires. Une même étude ne peut pas répondre à de multiples objectifs.

Phase préparatoire : construire les bases de l’enquête

L’équipe du projet

Une équipe projet doit être constituée. L’association désigne un responsable et rassemble, au sein d’un groupe de travail, plusieurs personnes, qui, en fonction des compétences légitimes et cautions qu’elles peuvent apporter, débattront de la mise en oeuvre du projet : représentants de patients, responsable médical, responsable informatique, responsable légal et réglementaire… Il est souvent très utile, voire nécessaire, de pouvoir se faire accompagner par des experts externes et notamment des méthodologistes (bureau d’études) si le projet est complexe.

Quelles données de santé collecter ?

Dès le départ, juste après avoir déterminé l’objectif de l’étude, il est primordial de définir les données que l’on souhaite analyser et de faire l’état des lieux :

• des données dont on dispose déjà « en propre » et dont la collecte et le stockage à date répondent à la réglementation
• des données existant dans d’autres bases de données auxquelles il est possible d’accéder : il est essentiel de procéder à une revue de littérature sur des sites de références : OMS, organismes gouvernementaux, nationaux, associations reconnues ; dans des bases de publications médicales : pubmed, journaux médicaux, congrès nationaux et internationaux, sociétés savantes, etc.. (Il est par exemple possible de se procurer des échelles de qualité de vie spécifique pour les comparer entre elles)
• des données spécifiques qui sont à collecter par l’association elle-même : le type de données devra être précisé : données qualitatives (généralement produites à partir d’un petit échantillon de personnes) ou quantitatives (si l’on souhaite interroger un large échantillon et produire des données robustes). Les deux méthodes peuvent être complémentaires.

Les données déjà existantes (dont dispose l’association ou présentes dans d’autres bases) peuvent être croisées avec les données nouvellement produites. Les associations de patients sont plus que légitimes à recueillir des données liées à la qualité de vie des personnes qu’elles représentent. Dans le cadre de la réévaluation d’un médicament, les questions suivantes pourraient par exemple être posées :

• Comment définiriez-vous l’accès au médicament (facile, difficile) ?
• Rencontrez-vous des difficultés liées au mode d’administration du médicament ?
• Comment évaluez-vous les effets secondaires (très gênants, assez gênants, peu gênants, inexistants) ?

Quelle cible ?

Il est nécessaire de définir la population à cibler (adhérents de l’association, patients, grand public, etc.) ainsi que les critères d’inclusion et d’exclusion qui répondent à l’objectif de l’étude.

Par exemple : tous les patients ayant la pathologie x et le traitement y sur une période donnée (dans l’année écoulée) ou à la date de l’enquête, ou l’ayant eu au moins pendant 3 mois, critères d’âge (si on souhaite investiguer la vie professionnelle par exemple…) ?

Le nombre de réponses nécessaires doit être évalué. Il dépend de l’objectif et de l’ambition de l’étude, de la population ciblée et des analyses que l’on souhaite réaliser (sur des sous-populations de patients par exemple…)…

Quels documents produire ?

Plusieurs documents doivent être élaborés au cours de cette phase de préparation de l’étude, notamment le protocole de l’étude, la lettre d’information aux patients sollicités et les documents de recueil de données (questionnaires…).

• Le protocole de l’étude
  Le protocole de l’étude décrit la méthodologie de l’étude et définit de manière précise toutes les étapes de l’étude : identification de la question de recherche (contexte, objectif), méthode, condition de recueil des données, analyse, communication des résultats.
• La lettre d’information
  La lettre d’information aux patients sollicités doit être rédigée de façon concise, transparente, compréhensible et aisément accessible. Ce courrier a plusieurs objectifs : inciter les patients à répondre (intérêt du sujet, expliquer à quoi vont servir les résultats de l’étude…), les rassurer sur les conditions de réalisation de l’étude, et les informer de leurs droits (RGPD, CNIL).
• Les documents de recueil de données
  Les documents de recueil de données (questionnaire, grille d’entretien…) doivent être co-construits avec des patients et, idéalement, avec des professionnels de santé selon la thématique.

En fonction de la population ciblée, il est conseillé de prévoir qu’un proche du patient puisse répondre au questionnaire au nom du patient (prévoir cette possibilité et la reformulation des questions dans le questionnaire).

Une fois le questionnaire rédigé, il est fortement conseillé de le faire tester auprès de quelques patients afin de vérifier la compréhension des questions, la pertinence des modalités de réponses proposées (correction d’éventuels oublis), et d’estimer la durée de passation du questionnaire. Des réajustements sont alors réalisés si besoin.

Quel accompagnement externe ?

Un accompagnement par un prestataire est souhaitable pour aider à la conception et à la mise en place de l’étude (méthodologie, rédaction du protocole et des questionnaires, réalisation de l’analyse statistique, rédaction du rapport). Les Contract Research Organization (CRO) réalisent cette prestation.
Un accompagnement technique est nécessaire pour la mise en ligne d’un questionnaire (via une plateforme de collecte de données) et l’hébergement des données de santé sur serveur certifié est obligatoire (labellisation hébergeur de données de santé). Il est possible de faire appel à un prestataire technique spécifique ou d’englober la prestation dans celle du CRO qui accompagne le projet. 

Phase réglementaire

Le dossier CNIL

Que doit-on décrire dans un dossier CNIL ?

• Finalité et objectif du projet
• Par grandes catégories de données (identité, données de santé, vie personnelle, vie professionnelle, numéro de sécurité sociale (NIR)…) : précision des données recueillies, origine des données (recueillies auprès de qui), destinataires des données, durée de conservation.
• Circuit et transfert des données
• Modalités d’information des personnes concernées
• Chapitre « Sécurité et architecture des données » : support de collecte et transmission des données, système d’information logiciel, sécurité, sauvegarde, mesures pour assurer la confidentialité des données aux différentes étapes…

Le RGPD

Tout organisme quel que soit sa taille, son pays d’implantation et son activité, peut être concerné par le RGPD.

Définition des « données de santé » selon le RGPD

Les données de santé sont des données à caractère personnel considérées comme sensibles. Elles font à ce titre l’objet d’une protection particulière par les textes (RGPD, loi Informatique et Libertés, code de la santé publique, etc.) afin de garantir le respect de la vie privée des personnes.

Le RGPD procède à une définition large des données de santé : « Il s’agit de données qui révèlent des informations sur l’état de santé (physique ou mentale) passé, présent ou futur, d’une personne physique. »
[REF : RÈGLEMENT (UE) 2016/679 DU PARLEMENT EUROPÉEN ET DU CONSEIL du 27 avril 2016 relatif à la protection des personnes physiques à l’égard du traitement des données à caractère personnel et à la libre circulation de ces données, et abrogeant la directive 95/46/CE (règlement général sur la protection des données) – (35)]

Quelles obligations pour les associations de patients ?

Le RGPD procède d’une logique de simplification et de responsabilisation accrue des acteurs engagés dans le traitement de données personnelles.

Il est important de noter la nécessité d’informer les personnes dont les données de santé sont collectées. L’information doit être délivrée de façon concise, transparente, compréhensible et aisément accessible. Le support d’information est libre : par oral, par écrit ou par tout autre moyen.

La Loi Jardé

La loi Jardé (loi n° 2012-300 du 5 mars 2012) identifie les recherches impliquant la personne humaine (RIPH)

Des démarches réglementaires spécifiques sont à prévoir en fonction de ces deux grands types d’étude, puis à préciser en fonction du projet et des données recueillies.

Les études RIPH de catégorie 1 et 2, dites « interventionnelles » imposent de fortes contraintes réglementaires avec des autorisations auprès de l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM). Elles concernent peu les associations de patients.

Nous ne traiterons dans ce guide que les projets de catégorie 3 des RIPH, que l’on appelle les recherches NON interventionnelles, et les recherches RNIPH, (plus adaptées aux besoins des associations de patients).

Par définition ces études sont dénuées de risque, car elles ne modifient pas la prise en charge des participants : tous les actes pratiqués et les produits utilisés le sont de manière habituelle. Il s’agit souvent d’études dites observationnelles, portant sur l’observance ou la tolérance à un traitement, un état des lieux des pratiques, etc…

Les règles à respecter pour mettre en place ce type d’étude

• Être portée par un promoteur qui en assure la gestion, veille au respect des bonnes pratiques garantissant l’intégrité de l’étude et vérifie que le financement est acquis
• Avoir obtenu l’avis favorable d’un comité de protection des personnes (CPP) ou du CESREES (Comité Éthique et Scientifique pour les Recherches, les Études et les Évaluations dans le domaine de la santé) du Health Data Hub, ou respecter une méthodologie de référence (MR-004).
• Recevoir une autorisation de la Commission nationale informatique et liberté (Cnil) concernant le traitement des données à caractère personnel des personnes impliquées, ou respecter une méthodologie de référence (MR).

Il existe 5 méthodologies de référence (MR) en fonction du type d’étude à mettre en place, éditées par la CNIL permettant de faciliter certaines démarches.

Les méthodologies de référence les plus utiles pour les associations de patients :

• MR-001 : concerne les recherches dans le domaine de la santé avec recueil du consentement et présentant un caractère d’intérêt public avec recueil du consentement.
  Accessible ici.
• MR-004 : concerne les recherches n’impliquant pas humaine, études et évaluations dans le domaine de la santé.
  la personne
  Accessible ici.

Toutes les MR sont disponibles sur le site de la CNIL.
Si l’on réalise une étude en conformité à une MR, il faut seulement adresser à la CNIL une déclaration attestant de cette conformité.

Phase de finalisation

Analyse des données

Des analyses statistiques ou des analyses de contenu sont réalisées en fonction du type de données recueillies.
Les analyses statistiques peuvent être réalisées sous excel ou sous un logiciel spécialisé (SAS®). Elles visent à décrire les réponses à l’enquête sur l’ensemble des répondants et sur des sous-populations d’intérêt (selon le genre, l’âge, l’ancienneté du diagnostic…). Il est également important d’étudier la représentativité des répondants par rapport à la population cible. Si ce n’est pas le cas, les résultats doivent être redressés au niveau statistique.

Publication des données

Plusieurs types de communications peuvent être envisagées, avec des présentations adaptées en fonction de la cible (communauté scientifique, communauté de patients, grand public) et des messages que l’on souhaite diffuser. Les outils doivent être adaptés, allant d’une publication scientifique dans une revue, dossier de presse avec conférence de presse par exemple.

Conservation, actualisation et réutilisation des données

Combien de temps conserver les données ?

Il faut respecter les modalités et durées de conservation des données qui ont été précisées dans la déclaration à la CNIL (il n’y a pas de règle stricte : on peut préciser une date fixe « 2 ans… » ou une date flexible « jusqu’à la fin de l’étude », « jusqu’à publication des résultats dans une revue »…). Il est préférable de prendre un peu de marge.

Comment actualiser ou réutiliser les données collectées ?

Il est possible d’actualiser les données en réalisant un nouveau recueil, à condition que cela ait été prévu dans la déclaration à la CNIL. Il en est de même pour la réutilisation de données : cela est possible seulement si le cadre de réutilisation des données (finalité) a été prévu et indiqué dans la déclaration et que les patients ont été informés. Sinon, il faut faire une nouvelle déclaration auprès de la CNIL pour obtenir l’autorisation.