Impliquer les patients dans l’évaluation des traitements est essentiel

Pourquoi l’implication des patients est-elle particulièrement pertinente ?

Parce qu’ils ont une connaissance spécifique de leur maladie, un ressenti particulier qu’eux seuls peuvent décrire. Ce sont donc les mieux placés pour exprimer les bénéfices des traitements, et l’efficacité d’un médicament. C’est pourquoi il est parfaitement cohérent de permettre aux associations de patients de contribuer à l’évaluation d’un médicament ou d’un dispositif médical.

C’est une très bonne chose que le patient, de manière pro active, sans que l’on ait besoin d’aller vers lui, puisse d’emblée fournir les éléments pour décrire sa maladie, mais aussi les bénéfices que lui apportent les prises en charge actuelles.

Catherine Lassale

Il peut s’exprimer sur ce qu’il attend des nouveaux traitements. En tenant compte du ressenti du patient et de la description qu’il fait de sa maladie, l’évaluation est nécessairement meilleure.

Comment en êtes vous venue à intervenir sur ces sujets ?

J’ai travaillé par le passé au sein de la direction scientifique du Leem, et j’étais impliquée dans le cadre de la commission de la transparence pendant une quinzaine d’années, jusqu’à fin 2015. Cet engagement m’a naturellement conduit à intervenir sur ces sujets.

Comment se définit le rôle d’évaluateur ? Quelles sont ses « tâches » ?

L’évaluateur va apprécier des données cliniques qui proviennent d’une étude. Ces dernières sont obtenues de manière très scientifique, puis analysées de manière statistique pour finalement aboutir au fait qu’en effet, le médicament a un bénéfice pour le patient. Il doit déterminer si ce bénéfice est comparable à celui des autres médicaments existants, plus important ou moins important.

Les patients sont parfois un peu timides, comment les rassurer ?

C’est une histoire assez ancienne que la participation des patients à l’évaluation. Elle est vraiment née avec les médicaments contre le VIH pour lesquels les associations de lutte contre le sida ont été très actives. Les patients ont pu participer aux protocoles et à l’analyse des résultats. Cela fut vraiment le début de la participation des patients au développement des médicaments et de leur évaluation. Pour certaines pathologies, telles que le VIH, l’hémophilie ou la rhumatologie, les associations sont très bien organisées, avec une vraie culture de l’évaluation.

Dorénavant, les associations de patients sont informées quand un produit concernant la maladie à laquelle elles s’intéressent est évalué. Elles peuvent ainsi répondre au questionnaire proposé par la HAS. Ce système fonctionne de mieux en mieux. Il a été mis en place il y a deux ans avec la présence de deux représentants d’associations de patients agréées.

Catherine Lassale, pédiatre, consultante, ancien membre de la commission de transparence de la HAS

Les petites associations de patients ont-elles réussi à se faire une place ?

Certes, elles ont peu de ressources, peu de temps et peuvent être un peu impressionnées par ces dispositifs, si bien qu’elles ne participent pas systématiquement à cette évaluation. Précisément, ce sont ces petites associations qu’il faudrait vraiment aider en leur expliquant ce dont il s’agit. On peut imaginer pour cela des systèmes de e-learning ou des réunions. L’objectif est qu’elles puissent comprendre ce qu’elles peuvent apporter à l’évaluateur avec leurs connaissances de la maladie. Il faut qu’elles comprennent aussi que ce n’est pas si compliqué, puisqu’il suffit de répondre au questionnaire de la HAS. Il faut expliquer les attentes de l’évaluateur à une ou deux personnes au sein de l’association. Ensuite, c’est elle qui forme ses propres membres pour que chacun soit capable à tour de rôle de participer à ces évaluations, lesquelles, je le rappelle, ne sont pas ouvertes à tout le monde mais uniquement aux associations de patients des maladies concernées par le sujet.

Contribuer à l’évaluation, qu’est ce que cela change dans la vie des patients ?

Réfléchir aux éléments qui peuvent permettre d’évaluer un médicament ou un produit de santé va leur permettre de connaitre encore mieux leur maladie et de mieux appréhender quels sont les meilleurs traitements pour eux et leurs proches.

Catherine Lassale

Cela va aussi les aider à mieux comprendre le mécanisme d’action des médicaments. Par ailleurs, les associations contribuent à ce que le médicament soit jugé à sa juste valeur, en évaluant l’intérêt réel pour les patients. Nous avons besoin de ces derniers pour évaluer les solutions de santé quelles qu’elles soient. C’est vrai pour le médicament, mais aussi pour les dispositifs médicaux, afin que l’évaluateur, qui est un spécialiste, comprenne réellement l’impact de la maladie sur le patient et quelles sont ses attentes en termes de nouveaux traitements.

L’objectif est-il de contribuer à multiplier le nombre de patients experts ?

Complètement. Il est le meilleur expert de sa maladie. C’est à lui de la décrire ce dont il a besoin et si le nouveau médicament ou le nouveau process-thérapeutique va améliorer sa santé.

Comment se déroule l’évaluation ?

L’évaluation vise à positionner au mieux le nouveau médicament ou le nouveau traitement. Pas seulement sur les résultats de l’étude clinique, mais aussi sur le ressenti du patient. Aujourd’hui, l’association répond à un questionnaire sur le site de la HAS. Différentes échelles mesurent la satisfaction des patients, mais il faut réfléchir à des critères qui traduiraient encore mieux le ressenti du patient.

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